过去十年里，随着首批“一步治愈式”或具有根治潜力的基因疗法的推出，制药行业内掀起了一场革命。

从治疗遗传性眼病的Luxturna疗法的推出，到治疗脊髓性肌萎缩（SMA）的Zolgensma疗法的面世，我们迎来了一个某些特定疾病有望被治愈的创新时代。

但大多数基因疗法针对的都是具有明确遗传因素的罕见或极罕见单基因遗传病。只有少数基因疗法针对的是可能支持多种治疗方法、具有较大患者群体的遗传病，比如亨廷顿病、β-地中海贫血和血友病。

基因疗法有望改变包括高血压、2型糖尿病和心脏病等长期、复杂的多基因遗传病在内的很多疾病的临床结局。

但目前我们认为，在基因疗法领域取得进展以及药物传递和药物生产的主要难题得到解决之前，该领域重点仍是罕见和极罕见单基因遗传病。

如果这就是生物制药公司所面临的问题，应该如何处理？这对短期和长期商业模式而言又意味着什么？生物制药公司是否应大举投资，以期这些疗法及其相关平台能从更复杂、群体更大的疾病中实现长期的可持续的营收和利润增长？简而言之，公司如何在短期利基市场内获得竞争优势，同时在这一创新领域实现长期发展？

本报告发布时间20220222

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