1、 细胞与基因治疗优势独特，CGT行业发展潜力十足

药物作用方面：CGT药物在治疗机制和治疗效果等方面具有传统的小分子和大分子药物难以比拟的优势，能够填补难治性疾病治疗手段的空白，推动长期疗效的实现，是推动医疗领域迎来划时代变革的主导力量。

研发管线方面：目前以Zolgensma为代表的部分CGT药物在市场上表现良好，大大激发了CGT药物研发的热情。根据ASGCT的数据，在2013年以后，全球CGT研发管线迅速增长，考虑到CGT药物研发通常需要经历10年以上的时间，在未来几年有望出现CGT药物集中申报上市并进入商业化阶段的局面，未来进入临床后期及申报上市的CGT药物持续增长的确定性较高。

发展潜力方面：当前上市的CGT药物存在适应症相对有限，未来随着研发管线不断拓展，诸如体内基因编辑等先进技术逐渐成熟，CGT药物的适应症范围有望扩大，加之生产工艺的不断成熟有望降低药物生产成本，CGT行业的商业潜力将得到充分释放。

2、CGT 技术壁垒极高推升外包渗透率，CXO市场快速扩容

从供给端的角度看，CGTCXO公司具备足够的吸引力：由于CGT药物生产具有极高的门槛，对于药企来说，自建产能进行药物生产面临着生产成本高、规模化生产能力不足、技术平台复杂、技术人员储备不足、不利于控制风险等问题，药企更倾向于将药物生产委托给CDMO公司。据J.P.Morgan统计，基因治疗的外包渗透率超过65%，远超传统生物制剂的35%。

从需求端的角度看，CGT CDMO的需求增长具有较强的确定性：一方面，CGT CDMO深度参与CGT药物研发过程，掌握载体生产这个CGT药物生产的核心环节，CGT药物研发管线的增长将会持续推动CGT CDMO需求增长。另一方面，未来进入商业化阶段的CGT药物数量增加将使药物生产需求成倍增长，为CGT CDMO带来巨大的商业效益。

综合服务能力成为CGT CXO的决胜因素：由于CGT药物生产过程中涉及到的技术平台复杂，工艺流程种类繁多，质量控制标准严格，因此拥有丰富的技术平台、能够开发先进的工艺流程、产品质量高、风险控制能力强、项目经验多成为CGT CDMO最重要的核心竞争力，这要求CGT CDMO公司具备强大的综合服务能力。

重点关注技术平台众多、项目经验丰富、拥有差异化竞争优势的CGT CXO公司：

首先，拥有数量众多的技术平台能够为CXO公司承接更多订单提供可能性；

其次，项目经验丰富的CXO公司通常拥有更先进的工艺水平和受到广泛认可的行业声誉，在竞争中能够获得更大优势；最后，专精CGT药物的CXO公司通常深耕行业多年，拥有更强的竞争优势，能与客户保持密切深度的联系与合作。

报告内容

细胞与基因治疗：引领未来医疗革新的创新疗法

CGT（细胞及基因治疗）行业是依托于细胞治疗与基因治疗技术发展的医药领域新兴行业，通过对患者进行细胞治疗和基因治疗，能够以细胞和基因作为载体，直接对造成患者疾病的根源进行治疗，实现一般临床手段难以达成的治疗效果，CGT作为新兴的治疗手段，是引领未来医疗手段革新的重要推动力。

细胞治疗技术以体外治疗方式为主，通常在体外对细胞进行改造激活并扩增，最后将细胞输回患者体内，达到治疗目的；基因治疗技术以体内治疗方式为主，运用病毒或非病毒载体直接将目的基因递送入患者体内纠正患者的基因缺失和错误，从而治愈疾病。

目前CGT行业的新药研发主要应用细胞治疗技术，特别是其中的CAR-T/CAR-NK等疗法，基因治疗技术由于仍不够成熟，管线数量较少，但基因治疗技术具有靶向性、可控性和治愈效果强的特点，在未来具有良好的发展前景。

细胞治疗：主要分为免疫细胞治疗和干细胞治疗

细胞治疗采用生物工程的方法获取具有特定功能的细胞并通过体外扩增、特殊培养等处理后，使这些细胞具有增强免疫、杀死病原体和肿癯细胞等功能，从而达到治疗某种疾病的目的。目前主要的细胞治疗方式为免疫细胞治疗和干细胞治疗。

免疫细胞治疗，是指在体外对某些类型的免疫细胞如T细胞、NK细胞、B细胞、DC细胞等进行针对性处理后再回输至人体内，使其表现出杀伤肿瘤细胞，清除病毒等功能。目前火热的CAR-T细胞疗法就是免疫细胞治疗方法之一。

干细胞治疗，是指把健康的干细胞移植到患者体内，从而修复病变细胞或再建正常的细胞或组织。在临床上较常使用的干细胞种类主要有间充质干细胞、造血干细胞、神经干细胞、皮肤干细胞、胰岛干细胞、脂肪干细胞等。由于干细胞具有多向分化、免疫调节以及分泌细胞因子等特点，因此已经成为细胞治疗研究的核心领域之一。

基因治疗：可分为体内基因治疗和体外基因治疗

基因治疗是指将外源正常基因导入到靶细胞内，校正或置换致病基因的一种疗法。通过这种疗法，目标基因或与宿主细胞染色体整合，或不整合位于染色体外，但能在细胞中得到表达，从而起到治疗疾病的目的。

根据治疗途径，基因治疗可分为体内基因治疗和体外基因治疗。其中体内基因治疗是指将携带治疗性基因的病毒或非病毒载体直接递送到患者体内；体外基因治疗则指将患者的细胞在体外进行遗传修饰后重新输入患者体内。

CGT药物的独特优势：填补难治性疾病治疗手段的空白

CGT药物能够为难治性疾病治疗提供新选择。包括化疗在内的传统治疗手段在应对难治性疾病时通常无法体现出较好的疗效，而CGT药物能够直接作用于疾病的根源，因此CGT疗法为一些传统疗法治疗无效、难以治愈或者容易复发的疾病提供了新的治疗选择。

以急性淋巴细胞白血病(ALL)为例，化疗通常是治疗ALL的第一步，旨在迅速、最大限度杀伤白血病细胞，恢复骨髓正常造血功能。目前，联合化疗方案是治疗ALL的主要方法之一，尽管多数患者可以达到较好治疗效果，但仍有少部分化疗无效或化疗后复发患者，而对于复发难治性ALL患者缺乏治疗手段。据统计，成人ALL患者经化疗后有近50%复发，另有10%的患者诱导治疗结束时无法取得完全缓解（complete remission，CR），即使是儿童ALL患者经治疗取得CR后也有一部分患儿复发，复发率约为15%~20%。对于这类患者，传统治疗手段已经很难奏效。

CGT药物为复发性或难治性ALL提供了新的治疗手段。 2017年，FDA批准了诺华研发的药物Kymriah,成为全球首个获批的CAR-T产品，用于治疗难治或复发性B细胞前体急性淋巴细胞白血病，为化疗无效或复发的患者提供了新的治疗选择。在临床试验中， Kymriah被证明对复发性或难治性ALL具有较好的疗效。

CGT药物的独特优势：填补难治性疾病治疗手段的空白

当前针对急性淋巴细胞白血病(ALL)的诊疗方案中，对于难治性或复发性ALL患者，诊疗方案已经建议采用CAR-T细胞的治疗手段，CGT药物填补难治性疾病治疗手段的空白的作用得到认可。

CGT药物的独特优势：独特作用机制解决成药问题

独特作用机制促成研发优势。不同于传统小分子药物和抗体药物在蛋白质水平进行调控，CGT直接靶向DNA发挥作用，因此对于致病基因清晰而蛋白质水平难以成药的靶点具有独特优势。

以KRAS基因突变为例，KRAS基因突变在头颈鳞癌、结直肠癌、胰腺癌等许多恶性肿瘤中比例较高，但因KRAS表面光滑，完全位于胞内、与底物亲和力高、不同亚型同源性高等特征，导致靶向KRAS的药物进展缓慢，而对KRAS基因突变位点的研究将可以解决KRAS蛋白“难以成药”这一难题。

CGT疗法可以使KRAS基因突变成为在癌症中可被用药的靶点。基于CGT疗法，针对KRAS的直接靶向药物取得了新的进展，尤其是KRAS（G12C）抑制剂，如AMG510（sotorasib）和MRTX849（adagrasib），它们在临床试验中获得了较好的结果。其中AMG510在2021年被批准用于临床临床试验，成为第一个获批进行临床试验的KRAS（G12C）靶向药物。

早期发展历程曲折，目前逐渐进入高速发展期

细胞及基因治疗（CGT）行业呈现在曲折中持续进步、逐渐走向成熟的发展趋势。在上世纪70年代CGT的概念被首次正式提出之后，科研人员对CGT的研究热情日益高涨，经过数十年基础研究和药物发现的积淀，在2010年之后，全球有多种类型的基因治疗药物陆续获批上市，标志着基因治疗行业正在从早期的平稳发展期逐渐进入高速发展期。

CGT市场规模快速扩张，发展前景持续向好

全球CGT治疗市场规模稳步增长。受益于CGT新药的持续上市与不断增加的治疗需求，全球CGT市场规模具有良好的发展前景。据弗若斯特沙利文的分析，在2021年之后，全球CGT市场规模仍将维持65%以上的增速，2025年预计市场规模为305.39亿美元。

中国CGT治疗市场规模快速扩张。经过前期的持续探索，中国CGT行业已经积累了比较成熟的新药研发经验，CGT药物的上市也在持续推进，未来行业发展潜力巨大。据弗若斯特沙利文的分析，2022年中国CGT市场将实现跨越式发展，市场规模预计同比增长1025.21%，随后仍将保持100%以上的高增长趋势，2025年预计市场规模将达到178.85亿人民币。

行业融资不断升温，并购整合趋势加强

CGT行业投融资保持活跃。2015年来，大量资本进入CGT领域，成为CGT行业加速发展的推动力，风险投资、私募投资和IPO融资的活跃使得CGT新药研发和实现商业化生产更具可能性，CGT药物的陆续获批上市也增强了投资者持续投入的信心。据统计，CGT行业的投融资金额已从2016年的52.2亿美元上升至2020年的199亿美元，各类型的投资金额不断高涨。

CGT行业并购活跃度显著提高。行业的快速发展也使得公司之间的整合趋势日益增强，并购交易的数量和金额都在迅速提高。据统计，2015年-2019年，基因治疗行业的并购交易金额由39亿美元迅速增长到1562亿美元，交易数量由6个上升至19个。

新药陆续获批上市，商业化进程不断加快

目前CGT药物全球获批上市情况持续向好。自从2015年FDA和EMA批准首款CGT药物上市以来，截至2022年6月，FDA和EMA合计批准上市了13款CGT药物，而且在2019年以后每年都有CGT药物获批上市。目前全球累计共有38个CGT新药被不同国家批准上市，CGT新药研发的成果已经逐渐体现。

CGT新药市场销售表现良好。获批上市的CGT新药由于疗效显著，正在逐渐满足患者的潜在需求，许多CGT新药在医药市场上销售表现良好。以诺华生产的CGT新药Zolgensma为例，在2019年获批上市后，近三年Zolgensma销售额快速增长，2021年全年销售额达到13.51亿美元，同比增长47%；2022Q1销售额为3.63亿美元，同比增长18%，目前Zolgensma正在治疗的患者数量已经超过2000人。

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